O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a oferecer um novo tratamento, com o medicamento Nusinersena (Spinraza), para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2. O fármaco já é disponibilizado aos pacientes do tipo 1 da doença desde novembro de 2019, mas o Ministério da Saúde decidiu ampliar seu uso.
A medida foi contra uma recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em fevereiro. Segundo a entidade, não havia evidências científicas suficientes para recomendação favorável, considerando o alto investimento que a incorporação para tratamentos dos tipos 2 e 3 exigiriam. Mas a audiência pública reverteu o quadro, ao menos para pacientes do tipo 2.
A AME é uma doença genética que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína considerada essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, os neurônios morrem e as pessoas vão perdendo controle e força musculares, ficando incapacitados de se moverem, engolirem ou mesmo respirarem. O quadro é degenerativo e não tem cura.
A Atrofia Muscular Espinhal possui quatro subtipos, distintos conforme a idade de início dos sintomas. O tipo 1 é o mais grave da doença. A sua incidência é de um caso para cada seis a 11 mil nascidos vivos.